Regenxbio社の筋ジス遺伝子治療高用量投与患者のジストロフィン発現が好調
- 2024-03-06 - 小ぶりなジストロフィン(マイクロジストロフィン)を発現するRegenxbio社の遺伝子治療
RGX-202のPh1/2試験(AFFINITY DUCHENNE)で二段階目用量(2×1014 GC/kg)が投与された最初のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)男児の3か月時点マイクロジストロフィン発現が正常の75.7%に達していました。 (4 段落, 366 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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