Expression社の血友病A遺伝子治療のPh1試験で安定したFVIII発現が示された
- 2024-12-15 - 第VIII因子(FVIII)インヒビターのない重度血友病A患者5人にExpression Therapeutics社の血友病A遺伝子治療ET3を投与したPh1試験で安定したFVIII発現が確認され、末梢血でのベクター数とFVIII活性が相関していました。 (2 段落, 238 文字)
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