Agios社の鎌状赤血球症/βサラセミア治療薬Mitapivatの有望なPh1/2試験結果報告
- 2020-06-13 - 進行中の第1相試験と第2相試験の結果、白血病薬メーカーAgios Pharmaceuticals社のピルビン酸キナーゼR(PKR)活性化剤
Mitapivat (ミタピバット;AG-348) で鎌状赤血球症(SCD)患者8人中5人(63%)、非輸血依存α/βサラセミア患者のほぼ全員(92%;12/13人)がヘモグロビン濃度1.0 g/dL以上上昇を達成しています。 (3 段落, 314 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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