PTC/Novartisのハンチントン病薬のPh2試験のmHTT下げ幅の傾向が心配
Free!去年の12月にNovartisがPTC Therapeutics社に10億ドルも払って権利を手にしたハンチントン病薬
去年6月の発表での
今回新たに発表された高用量群のステージ2と3の患者(それぞれ25人と29人)のCSFの12か月時点mHTT低下率はそれぞれ26%と22%でした。また、12か月時点血中mHTT低下率も去年6月の発表に比べて若干見劣りし、ステージ2と3の患者でそれぞれ39%と36%でした。
それに去年6月の発表ではmHTTの血中とCSFはどちらも用量が多いほど下がっていて用量依存的でしたが、今回の発表での低用量と高用量のCSFのmHTT低下の差は僅かになっています。PTC社は血中のmHTT低下が用量依存的であったと説明しており、CSFのmHTTがどうだったかは記していません。
- PIVOT-HD Topline Results / PTC Therapeutics
- PTC518 PIVOT-HD Study Achieves Primary Endpoint / PRNewswire
- PTC's Novartis-partnered Huntington's drug disappoints in mid-stage data reveal / FirstWord
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