抗生物質・ゲンタマイシンは嚢胞性線維症の有望な治療薬となる可能性あり
Free!CFTR(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator)遺伝子の途中にストップコドンができてしまう遺伝子変異を有する嚢胞性線維症患者19人を対象にした14日間×2のクロスオーバー試験から「Gentamicinという抗生物質はCFTRの機能を正常化し、CFTRの機能不全による電気生理学的な異常を改善する作用がある」とわかりました。
2003年10月9日のNEJM誌に発表された試験成績です。
CFTR遺伝子の途中にストップコドンがあると、途中でタンパク質の製造が止まってしまい、不完全なCFTRができてしまいます。その結果粘液の製造が調節できなくなり、嚢胞性線維症が生じます。
今回の試験では0.3%のgentamicin 2滴を患者の鼻腔に1日3回投与し、CFTRの機能を調べました。
CFTR遺伝子の途中にストップコドンが生じておきる嚢胞性線維症の原因としては稀です。したがってgentamicinが効く患者はそれほど多くないようです。
該当するデータが見つかりませんでした。
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