ピルビン酸キナーゼ(PK)欠損症成人の半数のヘモグロビンがPK活性化剤で上昇
- 2019-09-11 - 溶血性貧血を引き起こすピルビン酸キナーゼ(PK)欠損症を被るピルビン酸キナーゼ遺伝子(PKLR)変異成人患者52人にAgios Pharmaceuticals社の赤血球PKアロステリック活性化剤
Mitapivat (AG-348) を投与したPh2試験で半数(26人、50%)のヘモグロビン濃度が十分(1.0 g/dL超)上昇し、継続投与に移行してその服用を22-35か月間ずっと続けた患者19人全員がヘモグロビン濃度1.0 g/dL超上昇を維持しました。 (5 段落, 541 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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