IntraBio社のN-アセチル-L-ロイシン経口薬がPh3試験でニーマンピック病に有効
- 2024-02-02 - リソソーム障害を緩和することが知られるN-アセチル-L-ロイシン(NALL)を中身とするIntraBio社の経口薬
IB1001がリソソーム蓄積症・ニーマンピック病C型(NPC)患者の神経病状をプラセボに比べてより減らした第3相試験(IB1001-301)結果が論文報告されました。 (4 段落, 581 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
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