Intellia社の体内遺伝子編集治療で遺伝性血管浮腫患者10人中9人が発作なしを継続
- 2024-02-02 - 体外に取り出すことなしに体内の(in vivo)肝細胞のプレカリクレイン生成遺伝子KLKB1を切るIntellia Therapeutics社の遺伝子編集治療
NTLA-2002で遺伝性血管浮腫(HAE)患者の血漿カリクレインが用量依存的に減り、1ヶ月あたりの発作回数が16週間時点までに平均95%減りました。 (3 段落, 263 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
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