Spark 血友病Aの遺伝子治療SPK-8011は更なる最適化必要〜Ph1/2途中結果発表
- 2017-12-12 - Spark Therapeutics社は血友病Bの遺伝子治療では素晴らしい成果をあげていますが、より大型で効率よく発現させるのが困難な第VIII因子(FVIII)の変異を原因とする血友病Aの遺伝子治療
SPK-8011のPh1/2途中結果は同社自らが課した目標の到達には不十分であり、最近発表された BioMarin Pharmaceutical の血友病A遺伝子治療の目覚ましいPh1/2試験成果と比べると見劣りするようです。 (4 段落, 490 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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