ムコ多糖症の肝臓アルブミン遺伝子座ゲノム編集治療の治験が始まる
- 2016-02-09 - 2016年2月8日、
Sangamo BioSciences は、ムコ多糖症I型(MPS I)を1回の治療で生涯にわたって治療しうるZnフィンガーヌクレアーゼ(ZFN)利用体内ゲノム編集製品SB-318の治験開始が米国FDAに許可され、種々重症度のMPS I成人を対象にした同剤の第1/2相試験(SB-318-1502試験)を始めると発表しました。 (2 段落, 285 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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