間違ったスプライシングサイトをターゲットにしたHutchinson-Gilford早老症の遺伝子治療
- 2005-03-08 - Hutchinson-Gilford早老症(HGPS)は、タンパク質の製造をコントロールしているlamin Aというタンパク質の遺伝子(LMNA)の1塩基置換(HGPS変異)が原因で生じる小児疾患です。Hutchinson-Gilford早老症は400万人に1人の割合で発現し、その寿命はおよそ13-14歳です。失明、老人のような皮膚、小人症、小顔等を生じ、通常老人がかかる疾患、主に心臓疾患や脳梗塞で亡くなっていきます。 (5 段落, 596 文字)
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