uniQure社のハンチントン病遺伝子治療のPh1/2試験の30か月までの経過報告
- 2023-12-20 - uniQure社のハンチントン病遺伝子治療
AMT-130のPh1/2試験の30か月までの経過が発表され、幸いにもその高用量投与群の2年時点の神経機能指標cUHDRSの改善が認められましたが、脳脊髄液(CSF)の変異ハンチンチン(mHTT)量の変化は相変わらず一貫性がありません。 (3 段落, 249 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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