Ultragenyx社がサンフィリポ症候群遺伝子治療を生理指標を頼りに承認申請する
- 2024-06-14 - Ultragenyx Pharmaceutical社がサンフィリポ症候群A型(ムコ多糖症IIIA型、MPS IIIA)遺伝子治療
UX111(ABO-102)を生理指標・脳脊髄液(CSF)ヘパラン硫酸(HS)データを頼りに今年の終わり頃か来年の早くに米国FDAに承認申請します。 (4 段落, 765 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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