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Biohaven社のSMA薬taldefgrobep alfaの大詰め試験失敗〜肥満薬としての開発急ぐ
 ・ 誤解を訂正しました。Biohaven社はTaldefgrobep alfaの肥満治療としての開発も目指しており、今回のPh3試験で改めてその可能性を裏付ける結果を手にしました。その認識に基づいて記事を修正しました。ご迷惑をおかけしました。

Scholar社の脊髄性筋萎縮症薬apitegromabの頼りないPh3試験成功に投資家大熱狂

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2024-10-08 | コメント

脊髄性筋萎縮症(SMA)患者へのScholar Rock社のミオスタチン活性化阻害抗体apitegromab(アピテグロマブ)のPh3試験SAPPHIREで目当ての運動機能改善効果が認められました。

開始時点で2-12歳の小児患者のもと(baseline)と52週時点のHFMSE検査値の差の比較でapitegromab投与全般(低用量+高用量群)がプラセボ群を1.8点上回りました(P=0.0192)。

ただし、より効果的なのはapitegromab高用量ではなく不思議なことに低用量らしく、高用量群のプラセボとの比較のP値は0.5を超える0.1149でした。一方低用量群のプラセボとの比較のP値は0.5未満の0.0121でした。

とはいえ、apitegromab投与全般と高用量それぞれとプラセボとの比較のP値のどちらも0.05以下かどちらかが0.05超でもう一方が0.025以下という合格基準(Boundary To Win)を満たす結果となりました。

なにやら頼りない結果ですが、投資家は大熱狂し、Scholar Rock社の株価は先週金曜日には7ドル台だったのが7日月曜日になんと34ドル台へと5倍近く上昇しました。

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