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 ・ 誤解を訂正しました(390億ドル→39億ドル)
PD1-VEGF抗体ivonescimabの肺癌初治療がKeytrudaに勝ったPh3試験論文報告
 ・ 誤字を訂正しました(非小細胞肺癌(NSCLC)癌治療→非小細胞肺癌(NSCLC)治療)。
英国がGSKの骨髄腫薬Blenrepを承認【追記しました】
 ・ Blenrepのこれまでの経緯を追記しました。

Neurogene社の訳ありPh1試験段階レット症候群遺伝子治療のマウス検討結果報告

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2025-04-06 | コメント

高用量(3E15 vg)投与の被験者1人が深刻な有害事象で死亡して低用量(1E15 vg)のみ生き残って続いているNeurogene社のPh1/2試験段階のレット症候群遺伝子治療NGN-401のマウスでの検討結果が論文報告されました。

レット症候群はMECP2遺伝子の変異によって生じます。

NGN-401はアデノ随伴ウイルス9型(AAV9)ベクターを頼みにMECP2遺伝子を届けていい塩梅に発現させることを目指します。MECP2遺伝子の過剰発現は神経を害する恐れがあり、NGN-401は発現が過剰になるのを防いで一定に保つEXACT(Expression Attenuation via Construct Tuning)という仕組みの自制機能を備えています。

先月24日にNeurogene社はPh1/2試験の1E15 vg投与の被験者組み入れが進行中と発表しています。その低用量が承認申請前の大一番試験(registrational trial)で検討される見込みです。

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