Neurogene社の訳ありPh1試験段階レット症候群遺伝子治療のマウス検討結果報告
Free!高用量(3E15 vg)投与の被験者1人が深刻な有害事象で死亡して低用量(1E15 vg)のみ生き残って続いているNeurogene社のPh1/2試験段階のレット症候群遺伝子治療
レット症候群はMECP2遺伝子の変異によって生じます。
先月24日にNeurogene社はPh1/2試験の1E15 vg投与の被験者組み入れが進行中と発表しています。その低用量が承認申請前の大一番試験(registrational trial)で検討される見込みです。
該当するデータが見つかりませんでした。
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