異染性白質ジストロフィー遺伝子治療arsa-celの長期効果を裏付けた試験結果報告
- 2025-04-26 - アリルスルファターゼA(ARSA)欠損のせいで脂質成分スルファチドが蓄積することで生じるリソソーム蓄積症・異染性白質ジストロフィー(MLD)への協和キリンの造血幹細胞(HSC)利用遺伝子治療
atidarsagene autotemcel(arsa-cel、Lenmeldy、Libmeldy)の長期効果を裏付けた試験結果が論文報告されました。 (4 段落, 599 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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