Vertex社の鎌状赤血球症/βサラセミア遺伝子編集治療が5-11歳の小児患者にも有効
- 2026-06-17 - CD34+自家造血幹細胞を体外でCRISPR/Cas9遺伝子編集して胎児ヘモグロビン(HbF)を発現するようにして作られるVertex Pharmaceuticals社の鎌状赤血球症(SCD)/輸血依存βサラセミア(TDT)治療
Casgevy(キャスゲビィ:exagamglogene autotemcel [exa-cel])が5-11歳の小児患者にも有効なことを示したPh3試験2つCLIMB THAL-141(CLIMB-141)とCLIMB SCD-151(CLIMB-151)の結果が論文報告されました。 (3 段落, 445 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
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