アンチセンスオリゴでCAG反復伸長変異遺伝子発現を選択的に防げた
- 2009-05-12 - トリヌクレオチドリピート(三塩基反復)の拡張はハンチントン病(HD)やマシャド・ジョセフ病(MJD)等の多くの神経疾患を引き起こします。例えばCAG反復の伸長を有する変異ハンチンチン(HTT)や変異アタキシン3(ATXN3)遺伝子によってHDやMJDが引き起こされます。 (3 段落, 324 文字)
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