Rocheの年2回皮下注射Ocrevusが多発性硬化症の再発や脳病変をほぼ完封
 ・ Ocrevus静注が承認済みである旨追記しました。
血流の妨げはないが危うい冠動脈硬化巣の経皮冠動脈インターベンションが有効
 ・ 誤記を訂正しました(再度の血行再建→血行再建)
抗生物質で心不全を治療できるかもしれない
 ・ 誤記を訂正しました(心臓発作に、、、→心臓発作後に、、、)

BioMarin社 エクソン読み飛ばし筋ジス薬のFDA承認申請完了

  • 2015-04-28 - 2015年4月27日、BioMarin Pharmaceutical社は、普通より短いけれど機能するジストロフィン蛋白質の生成を促してデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を治療するジストロフィンエクソン51読み飛ばし薬drisapersenのFDA(米国食品医薬品局)への段階的承認申請完了を発表しました。 (4 段落, 415 文字)
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BioMarin 関連ニュース (最新5件を表示) [全ニュースを表示]

  • 2016-01-15 BioMarin 筋ジストロフィー薬がFDAに承認されず
  • 2015-11-26 BioMarinの筋ジス薬Kyndrisaのデータは説得力を欠く
  • 2015-11-21 現時点データではBioMarin社の筋ジス薬は承認に値しない/FDA
  • 2015-10-17 BioMarin 筋ジス薬drisapersen米国承認申請が来月24日に諮問される
  • 2015-10-02 BioMarin フェニルケトン尿症薬2つをMerck KGaAから取り戻した
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2015-05-12 | 投稿者 : 田舎の研究者さん
更にコメントすべきかどうか迷いますが、「致死性」でも、「命に関わる」でも同じことかと思います。同じような年齢層に起こる白血病や肉腫を「致死性」等とは表現しないでしょう。「致死性」等の表現は既に亡くなってしまっている患者に起こった疾患に対してのみ使うのかと思います。最近WHOから感染症の命名に関する指針が発表されましたが、そこでも「lethalやfatalは使用すべきでない」と言っている根底は似たような発想ではないかと思います。そもそもこれから重い病気と闘おうとしている患児や親に対して「この病気は死ぬ病気です」とは言えません・・・・と、私は感じました。
2015-04-30 | 投稿者 : 田舎の研究者さん
「DMDは小児の最も一般的な致死性遺伝疾患」とはあまりな表現ではないでしょうか。最近では呼吸管理等の賜物か、20歳を越える患者もいます。「致死性」という文言は外すべきかと思います。通常は生まれる事が叶わなかったか、生後すぐに亡くなるような疾患にのみ使っていると思います。

【清宮のコメント】fatalを致死性と訳しましたが、「命に関わる」と訂正します。
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