肢帯型筋ジストロフィー2A型遺伝子治療の心毒性の懸念がサル実験で解消した
- 2019-11-30 - カルパイン3遺伝子(CAPN3)変異によって生じる肢帯型筋ジストロフィー2A型(LGMD2A)のCAPN3発現遺伝子治療の心毒性やその他毒性はカニクイザルの実験で認められず、AAVベクターでCAPN3遺伝子をLGMD2A患者に届ける治療の臨床試験の実施が支持されました。 (2 段落, 202 文字)
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