Audentes X連鎖筋細管ミオパチー薬が欧米で希少疾患薬指定獲得
- 2015-08-27 - 2015年8月26日、Audentes Therapeutics社は、筋細胞の発達・維持・機能に必要な酵素ミオチューブラリンの遺伝子MTM1の変異によって生じる稀な骨格筋疾患・X連鎖筋細管ミオパチーの遺伝子治療製品
AT001が米国FDAと欧州の希少疾患治療開発推進制度Orphan Drug対象になったと発表しました。 (2 段落, 232 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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