uniQure ムコ多糖症III型遺伝子治療の良好なPh1/2試験結果報告
- 2015-09-23 - 2015年9月19日、uniQure社は、NAGLU遺伝子不全によって生じるリソソーム蓄積症・サンフィリポ症候群B型(ムコ多糖症III型)の
AMT-110遺伝子治療第1/2相試験の結果、患者4人全員のNaGlu蛋白質触媒活性の持続的な回復が示されていると発表しました。 (2 段落, 169 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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