GSKのNucalaが慢性閉塞性肺疾患悪化をプラセボ比で21%減らしたPh3試験報告
 ・ Nucalaの承認申請の状況を短く追記しました。
Merck KGaAがSpringWorks社を買うことが決定
 ・ 誤解を訂正しました(390億ドル→39億ドル)
PD1-VEGF抗体ivonescimabの肺癌初治療がKeytrudaに勝ったPh3試験論文報告
 ・ 誤字を訂正しました(非小細胞肺癌(NSCLC)癌治療→非小細胞肺癌(NSCLC)治療)。

イヌの脳の自然発生リソソーム蓄積症にAAVベクター治療が効いた

  • 2015-11-15 - TPP1遺伝子変異によるリソソーム酵素TPP1欠乏によって生じる最も一般的な小児神経変性疾患・遅発型小児性神経セロイドリポフスチン沈着症(バッテン病)を模すTPP1欠損自然発生イヌの脳室上衣細胞へTPP1遺伝子搭載AAVベクター(SPK-TPP1)を投与したところ発症や病期進展を遅らせ、認知機能低下を防いで延命することができました。 (2 段落, 257 文字)
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