イヌの脳の自然発生リソソーム蓄積症にAAVベクター治療が効いた
- 2015-11-15 - TPP1遺伝子変異によるリソソーム酵素TPP1欠乏によって生じる最も一般的な小児神経変性疾患・遅発型小児性神経セロイドリポフスチン沈着症(バッテン病)を模すTPP1欠損自然発生イヌの脳室上衣細胞へTPP1遺伝子搭載AAVベクター(
SPK-TPP1)を投与したところ発症や病期進展を遅らせ、認知機能低下を防いで延命することができました。 (2 段落, 257 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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