α1抗トリプシン欠損症治療AAVベクターが筋肉に長期持続/Ph2試験
- 2016-01-23 - α1抗トリプシン(AAT)遺伝子発現AAV(アデノ随伴ウイルス)ベクター
rAAV1-AAT筋注の1年を超えるAAT血清レベル維持効果が認められている第2相試験被験者9人の筋肉検体を解析したところベクターDNAは転写活性を恐らく維持した状態でかなり残っていて血清にAATを送り出しているらしいと示唆されました。 (2 段落, 298 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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