Amicus ポンペ病治療酵素補充薬のPh1/2試験で一貫した運動機能改善を確認
- 2017-10-05 - 酸性αグルコシダーゼ(GAA)欠乏が細胞でのグリコーゲン蓄積を引き起こすことで生じるリソソーム蓄積症・ポンペ病患者の6分間歩行距離(6MWD)やその他の運動機能の一貫した改善がAmicus社の酵素補充薬
ATB200/AT2221の第1/2相試験で認められています。 (3 段落, 332 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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だと思われます。
【清宮】すみません。ご指摘ありがとうございます。訂正します。