肝臓に合ったAAVベクターを介したGAA遺伝子導入でマウスのポンペ病が改善
- 2017-12-04 - 肝臓でよく発現するアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを介した肝臓への酸性αグルコシダーゼ(GAA)遺伝子導入によってポンペ病マウスのグリコーゲン蓄積が解消し、心肥大や筋肉/呼吸器障害が緩和しました。 (3 段落, 222 文字)
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