筋ジス患者へのエクソン53読み飛ばし誘導アンチセンス薬のPh1試験が無事完了
- 2018-04-22 - デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者の8-10%ほどを治療しうるジストロフィン遺伝子エクソン53読み飛ばし誘導アンチセンス薬
NS-065/NCNP-01が第1相試験でDMD患者10人に投与され、良好な安全性などが確認されました。 (2 段落, 206 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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