Sarepta デュシェンヌ型筋ジストロフィー遺伝子治療試験の有望な途中結果報告
- 2018-06-20 - Sarepta Therapeuticsのデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)遺伝子治療AAVrh74.MHCK7.micro-DystrophinのPh1/2試験の被験者最初から3人目までの全員に病気の進行を阻止あるいは改善しさえうる短縮ジストロフィンの確実な発現が認められています。 (5 段落, 424 文字)
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