Sangamo ムコ多糖症のZFN遺伝子編集治療のPh1/2で酵素活性を検出できず
- 2018-09-06 - Sangamo BioSciencesのジンクフィンガー(Zn)ヌクレアーゼによるムコ多糖症2型(ハンター症候群、MPS II)遺伝子編集治療・
SB-913のPh1/2試験(CHAMPIONS)の初っ端の結果が報告され、開始用量の2倍が投与された第2枠(Cohort 2)患者2人のグリコサミノグリカン(GAG)の低下は確認されたものの、投与後16週間のイズロン酸-2-スルファターゼ(IDS)酵素活性は投与前と同様に現在の検査法での定量には至りませんでした。 (3 段落, 465 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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