Applied社のガラクトース血症薬のPh3失敗〜しかし承認申請を目指す
 ・ Ph3試験の名称の誤解を訂正しました(AT-007→ACTION-Galactosemia Kids)
Aldeyra社の嫌な予感通り米国FDAがドライアイ薬reproxalapを承認せず
 ・ 誤記を訂正しました(来月注→来月中)
Gamida Cell社の血液癌治療臍帯血製品Omidubicelを米国FDAが承認
 ・ 抜けていた製品名Omisirgeを追記しました。

キナーゼSIK3がmTOR伝達を支える経路が骨格形成に不可欠らしい

  • 2018-09-23 - 副甲状腺ホルモン(PTH)/PTH関連ペプチド(PTHrP)受容体(PTH1R)常時活性化変異による骨異形成症・ヤンセン骨幹端軟骨形成不全(JMC)に似た発達遅延/骨格筋状態を呈するSIK3(Salt-inducible kinase 3)遺伝子変異疾患(SIK3症候群)が見つかり、それら2疾患ともSIK3活性欠損がmTOR抑制因子・DEPTORの蓄積を許してmTOR伝達抑制に至ることに起因するようです。 (2 段落, 256 文字)
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