Sarepta 筋ジストロフィー遺伝子治療試験の”良好すぎる”最新結果を報告
- 2018-10-04 - Sarepta Therapeutics社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)遺伝子治療AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophinの試験の最新結果が報告され、被験者4人の短縮ジストロフィン発現量は前回6月の発表より2倍近く改善しています(理想値の38.2%→74.3%)。 (3 段落, 281 文字)
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