Spark社 ポンペ病遺伝子治療がマウスに有効〜来年Ph1/2開始予定
- 2018-10-09 - 肝臓から効率よく放出されて筋肉組織によく届きうる酸性αグルコシダーゼ(GAA)を作るSpark Therapeutics社のアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターSPK-3006をポンペ病を模すマウスに投与したところグリコーゲン蓄積が減り、心臓・呼吸・筋肉機能が上向き、生存が延長しました。 (3 段落, 336 文字)
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