AVROBIO社 ファブリー病遺伝子治療患者が必要酵素活性維持〜耐久性懸念あり
- 2019-02-07 - AVROBIO社のファブリー病遺伝子治療
AVR-RD-01の第1相試験と第2相試験(FAB-201)で3か月以上の解析結果が得られている被験者4人(Ph1試験の3人とPh2試験の1人)のデータが報告され、AGA酵素活性をそれら4人全員が維持しているものの、酵素補充療法(ERT)患者を募っているPh1試験の被験者3人のAGA活性は軒並み低下傾向を示しています。 (4 段落, 793 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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