Alnylam 急性肝性ポルフィリン症RNA干渉薬givosiranのPh3主要目標達成
- 2019-03-07 - 肝臓でのヘム合成経路を担う酵素一揃えいずれかの欠損によって生じる急性肝性ポルフィリン症(AHP)成人へのAlnylam Pharmaceuticals社のRNA干渉薬
givosiranのプラセボ対照Ph3試験(ENVISION)が6か月児点解析で主要目標・悪化(入院・急診・ hemin投与)抑制の達成に至りました。 (5 段落, 514 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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