BioMarin 今年中に承認申請される血友病A遺伝子治療の低用量開発を中止
- 2019-08-03 - 第VIII因子(FVIII)発現低下の心配を尻目に第3相試験結果を待たずに今年中に欧米に承認申請されるBioMarin Pharmaceutical社の血友病A遺伝子治療
valoctocogene roxaparvovecは同社によると高用量6e13 vg/kg投与が患者に圧倒的に好まれており(overwhelming preference)、低用量4e13 vg/kgの開発は中止されます。 (3 段落, 429 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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