Sarepta 肢帯型筋ジストロフィーの遺伝子治療Ph1/2aで身体機能改善を確認
- 2019-10-06 - 走ったり、跳んだり、登ったりするのが困難になる等の神経筋症状を10歳までに呈し、成人前に歩けなくなり、30代でしばしば死に至る難病・肢帯型筋ジストロフィー2E型(LGMD2E;βサルコグリカン欠損症)をSarepta Therapeutics社のβサルコグリカン遺伝子導入AAVrh74ベクター
SRP-9003で治療しているPhI/IIa第一枠(Cohort 1)患者3人全員の身体機能改善が270日(9か月)時点観察で確認されています。 (4 段落, 430 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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