Novartis より年長の2型SMA小児のZolgensma治療の良好な経過を報告
- 2019-10-09 - 座れるけど歩けない脊髄性筋萎縮症(SMA)2型患者へのNovartisの投与1回きりの
Zolgensma (AVXS-101) 遺伝子治療Ph1/2(STRONG)試験の5月31日時点での結果、より年長(2歳以上5歳未満)の小児への投与後平均およそ10か月(9.3か月)時点での身体/運動機能指標HFMSEが有意義水準(3点上昇)のおよそ2倍の5.9点上昇に至っています。 (2 段落, 261 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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