来年2月26日までが審査期間の鎌状赤血球症（SCD）薬Oxbryta (オキシブリタ；voxelotor、ボクセロトール) を米国FDAが早くも承認し、開発会社のGlobal Blood Therapeutics社によると1か月あたり約1万ドル（10,417ドル）、1年間では約125,000ドルの同剤使用が今後2週間以内にアメリカで利用可能になります。

同剤の成分Voxelotorはヘモグロビンの酸素親和性を高め、SCDの根本原因である鎌状ヘモグロビンの重合を直接阻害します。

12歳以上のSCD患者が参加した第3相試験HOPEの結果、Voxelotor治療群の半数超の51.1％がヘモグロビン1 g/dL超上昇を達成しました。プラセボ群でのその割合は僅かに6.5％でした。

今年6月にThe New England Journal of Medicine誌に掲載されたその第3相試験結果に基づいてFDAはVoxelotorを12歳以上のSCD患者に使うことを今回承認しました。

FDAは今月中旬にNovartis（ノバルティス）のSCD薬Adakveo（crizanlizumab）も承認しており、1年間あたりのcrizanlizumabの値段はVoxelotorとほぼ同レベルのおよそ84,852ドル〜113,136ドルです。

crizanlizumabはSCD患者の血管閉塞や痛み発作に寄与する細胞間接着因子・Pセレクチンの阻害抗体薬であり、その作用からの想定通り、非常に痛い血管閉塞性発作（VOC）を減らすことがPh2試験で確認されています。

一方、今回承認されたVoxelotorの第3相試験では残念ながら発作の発現率はプラセボと有意差がつきませんでした。

crizanlizumabとVoxelotorは今後出番を争うでしょうが、発作を度々繰り返す患者にはそれらが併用されるとGlobal Blood社のリーダーTed Love氏はReutersに話しています。

ともあれ治療選択肢が増えることはSCD患者にとっては凡そ歓迎すべきことに違いなく、米国の10万人、世界では2000万人以上のSCD患者にとって今回のVoxelotor承認は更なる希望をもたらすと米国FDAは言っています。

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• Global Blood Therapeutics scores FDA nod for Oxbryta, forecasts 'paradigm shift' in sickle cell disease / FiercePharma
• FDA approves novel treatment to target abnormality in sickle cell disease / PRNewswire
• FDA Approves Oxbryta? (Voxelotor), the First Medicine Specifically Targeting the Root Cause of Sickle Cell Disease / GlobeNewswire
• FDA approves Global Blood Therapeutics sickle cell disease drug / Reuters

• [今回承認されたVoxelotorのPh3結果] A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease. NEJM. August 8, 2019
• [NovartisのCrizanlizumabのPh2結果] Crizanlizumab for the Prevention of Pain Crises in Sickle Cell Disease. NEJM. February 2, 2017