Sangamo/Pfizerの血友病A遺伝子治療高用量群の1人のFVIIIに他にはない変動あり
- 2019-12-10 - 重度血友病A患者へのSangamo Therapeutics/Pfizer(ファイザー)の遺伝子治療
SB-525の第1/2相試験の高用量(3e13 vg/kg)投与群5人の第VIII因子(FVIII)は何れも自然出血を防ぐのに必要な水準を保っていますが、9番目の患者のFVIIIは13週目から正常範囲以下に急に落ち込み、18週目から上昇に転じるという他の4人には見られない変動を示しています。 (5 段落, 563 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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