アッシャー症候群と網膜色素変性症のRNA薬の有望なPh1/2結果をProQR社が報告
- 2020-04-01 - USH2A遺伝子変異を原因とする失明疾患2つ・アッシャー症候群と網膜色素変性症で欠損する蛋白質の生成を回復させるProQR Therapeutics社のエクソンスキップRNA薬
QR-421aの第1/2相試験(Stellar)でそれらの患者8人中2人(25%;アッシャー症候群と網膜色素変性症患者1人づつ)の転帰一揃いに一貫した改善が認められました。 (3 段落, 285 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
- [有料会員登録がお済みの方はログインしてください]
- [メールマガジン(無料)をご利用ください]
該当するデータが見つかりませんでした。
この記事についてのコメントは、まだ投稿されていません。