Rocheの経口薬risdiplamで1型SMA乳児3人に1人が1年後までに助けなしで座れた
- 2020-04-29 - 第2/3相試験FIREFISH Part 2の結果、生後1-7か月からRocheの飲み薬
risdiplam(リスジプラム)を服用している脊髄性筋萎縮症(SMA)1型乳児の約3人に1人(29%;12/41人)が自然経過1型SMA乳児では有り得ない手助けなし5秒間お座りを1年後までの検査ですることができました。 (4 段落, 356 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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