Sio Gene社のGM1ガングリオシドーシス遺伝子治療Ph1/2試験が良好な滑り出し
- 2020-12-17 - βガラクトシダーゼを作れなくするGLB1遺伝子変異で生じるリソソーム蓄積症・GM1ガングリオシドーシス患者へのSio Gene Therapies社の遺伝子治療
AXO-AAV-GM1のPh1/2低用量投与群小児5人全員の血清βガラクトシダーゼ活性が上昇しており、正常の23-57%(平均38%)で6か月を迎えています。 (3 段落, 362 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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