筋萎縮性側索硬化症の原因G4C2反復伸長を除去する低分子化合物が見つかった
- 2021-10-28 - 筋萎縮性側索硬化症(ALS)/前頭側頭型認知症(FTD)の主な原因の一つである6塩基GGGGCC (G4C2)反復伸長 [r(G4C2)exp] に結合してエンドヌクレアーゼ(RNase)を引き寄せてr(G4C2)expを除去する低分子化合物が見つかり、ALS/FTDを模すマウスに投与したところr(G4C2)expから生じる有毒な2アミノ酸反復蛋白質(DRR)が減りました。 (2 段落, 240 文字)
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