Hemab社の二重特異性抗体HMB-001がグランツマン血小板無力症に効きそう

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2022-02-16 | コメント

Hemab Therapeutics社の二重特異性抗体HMB-001がグランツマン血小板無力症(GT)やその他の出血病を治療しうることがサルや患者の血小板実験で示されました。

HMB-001の1回きり投与で用量依存的な第VIIa因子(FVIIa)蓄積が認められ、投与は週1回〜月1回で事足りそうです。

HMB-001はGT患者の血小板がTLT-1蛋白質を頼りに凝集するのを助けることも確認されました。TLT-1は損傷部位の活性化血小板の表面に認められる蛋白質であり、GT患者血小板にも存在していました。

HMB-001は血中のFVIIaと活性化血小板表面のTLT-1に結合してFVIIaを活性化血小板表面に紐付けします。

Hemab社は今年中にGT患者への同剤の第1/2相試験を開始します。

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