血友病BのAAV8利用遺伝子導入の長期の効果/安全性が示された
- 2014-11-21 - アデノ随伴ウイルス血清型8型(AAV8)による遺伝子導入治療を受けた重度血友病B患者10人の長期(中央値3.2年)追跡調査の結果、第IX因子は安定して作られており、出血エピソードや第IX因子濃縮製剤予防的投与が大幅に減少しました。 (2 段落, 214 文字)
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