BioMarinの遺伝子治療のPh1/2試験で重症血友病A男性の年間出血がほぼ消失
- 2017-12-11 -
BioMarin Pharmaceutical の第VIII因子(FVIII)遺伝子搭載アデノ随伴ウイルス5(AAV5)ベクター・Valoctocogene Roxaparvovec(BMN 270)がPh1/2試験で高用量投与された重症血友病A男性7人全員の第VIII因子活性は5 IU/dLを超え、6人は正常化(>50 IU/dL)し、正常化は1年時点でも維持されていました。 (3 段落, 369 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
- [有料会員登録がお済みの方はログインしてください]
- [メールマガジン(無料)をご利用ください]
- ・ ジャーナル > 総合医学誌 > New England Journal of Medicine(NEJM)
2020-01-05|血友病
+ BioMarin社の血友病A遺伝子治療はFVIII発現低下を示しつつも出血を3年間阻止
2019-05-28|血友病
+ CD47を纏ったレンチウイルスベクターで害さず効率よく遺伝子を導入しうる
2018-08-30|血友病
+ インヒビターなし血友病A患者の出血をHemlibraが96%以上封じたPh3論文報告
2018-05-05|血友病
+ 血友病B患者iPS細胞のCRISPR遺伝子編集で第IX因子を作り続けうる細胞を作製
2017-12-08|血友病
+ Spark/Pfizerの血友病B遺伝子治療で凝固因子投与がほぼ完全に不要となった
この記事についてのコメントは、まだ投稿されていません。