BioMarin社の血友病A遺伝子治療はFVIII発現低下を示しつつも出血を3年間阻止
- 2020-01-05 - 昨年末に米国FDAに承認申請されたBioMarin Pharmaceutical社の血友病A遺伝子治療
Valoctocogene Roxaparvovec(AAV5-hFVIII-SQ;第VIII因子遺伝子登載AAV5ベクター)が1回きり投与された成人患者15人の3年間の追跡結果が論文報告されました。 (2 段落, 304 文字) - [全文を読むには有料会員登録が必要です]
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