Genzyme社 ポンペ病治療薬としてMyozyme (alglucosidase alfa) をアメリカFDAに承認申請
Free!2005年7月29日、Genzyme Corpはポンペ病治療薬としてMyozyme (alglucosidase alfa) をアメリカFDAに承認申請したと発表しました。
2005年4月26日のプレスリリースで「セカンダリーエンドポイントの一つはクリアしており、このままのペースで進めばプライマリーエンドポイントも達成できる可能性が非常に高い」と発表されました。
今回のプレスリリースでは、承認申請の報告と共に、第3相試験でプライマリーエンドポイントを達成したことも報告されました。第3相試験のプライマリーエンドポイントは生後18ヶ月時点で侵襲的人工呼吸器を必要とせずに生存している割合です。
試験の結果、Myozyme投与群で18ヶ月間侵襲的人工呼吸器を必要とせずに生存していた割合は83%(15/18)でした。一方historical cohortでのこの割合は僅かに2%でした。
ポンペ病(II 型糖原病)は、グリコーゲンをグルコースに分解する酵素・acid alpha-glucosidase (GAA)が不足することでおきる筋ジストロフィーの一種です。ポンペ病ではグリコーゲンが心臓などの筋肉に蓄積し、その結果筋肉が衰えていきます。
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