Genzyme社 I型ムコ多糖症の治療薬・Aldurazyme(アルドラザイム、成分名:laronidase、ラロニダーゼ)を国内の臨床試験データなしに厚生労働省に承認申請する予定
Free!5月3日の日経新聞によると、ジェンザイム・ジャパンはI型ムコ多糖症の治療薬・Aldurazyme(アルドラザイム、成分名:laronidase、ラロニダーゼ)を国内の臨床試験データなしに厚生労働省に承認申請する方針を固めたとのことです。
Aldurazymeは2003年4月にアメリカで販売承認されました。
ムコ多糖症はalpha-L-iduronidaseという酵素が生まれつきない人がかかる病気です。ムコ多糖症では、alpha-L-iduronidaseという酵素が無いことで糖質が細胞内に蓄積し、この糖質の蓄積が心臓・肺機能不全や発育遅延・骨・関節変形、持久力減少といった症状を引き越します。ムコ多糖症患者の大部分は大人になる前に若くしてこの世を去るといわれています。
Aldurazymeは、ムコ多糖症患者に不足しているalpha-L-iduronidaseのヒト組替タンパク質です。したがって、Aldurazymeは、alpha-L-iduronidaseと同じ作用により細胞内の糖を処理し、ムコ多糖症を治療します。
今後は、海外で承認されており、かつ不足した酵素の補充という比較的シンプルな治療方法であれば国内試験なしで承認されるようになるといいですね。
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