Amicus社 ゴーシェ病の治療薬として開発しているAT2101をアメリカFDAにIND申請
Free!2006年4月27日、遺伝性疾患を治療する経口投与の低分子薬理学的シャペロンを開発しているAmicus Therapeutics社は、ゴーシェ病の治療薬として開発しているAT2101をアメリカFDAにIND申請したと発表しました。
FDAのレビュー完了後に、Amicus社はAT2101の第1相試験を6月に開始する予定です。
ゴーシェ病は、リソソーム蓄積疾患です。先進国出の患者数はおよそ1万人と推定されています。この病気は、遺伝性の変異により、βグルコセレブロシダーゼ（GCase）が欠損することで生じます。大部分の変異は、GCaseの折り畳み不全を引き起こします。この結果GCaseは適切に機能できなくなります。
AT2101は折り畳み不全のGCase酵素に結合し、この酵素を安定化させる薬理学的シャペロンです。AT2101で安定化したGCaseはリソソームに移行し、そこで正常な機能を発揮します。
Amicus社は遺伝子疾患を治療する低分子化合物を開発しています。遺伝子疾患の大部分は、特定のタンパク質の誤った折り畳みや分解、または蓄積を引き起こす遺伝子変異が原因となっています。Amicus社は、タンパク質の誤った折り畳みを矯正して本来の機能を取り戻させる”介添え（シャペロン）”の役割をする化合物を開発しています。
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